Mezenchymal Stem Cell (MSC) Therapy: FDA Ryoncil бекитет 

Ryoncil стероидге чыдамдуу курч трансплант-каршы хост оорусун (SR-aGVHD) дарылоо үчүн бекитилген, ал кандын рагынын айрым түрлөрүндө реципиенттин кемтик клеткаларын алмаштыруу үчүн кандын өзөк клеткаларын трансплантациялоонун натыйжасында пайда болушу мүмкүн. , кан оорулары же иммундук системанын бузулушу. Бул Ryoncilди биринчи FDA тарабынан бекитилген MSC (Mesenchymal Stem Cell) терапиясы кылат. Ryoncil дени сак адам донорлорунун сөөк чучугунан бөлүнүп алынган MSC камтыйт, алар клеткалардын бир нече башка түрлөрүнө айырмалана алат. Мезенхимдик стромалык клеткалардын (MSCs) венага куюу жашоо үчүн артыкчылыктарды камсыз кылат.  

2024-жылдын 18-декабрында FDA 2 айлык жана андан жогорку курактагы педиатриялык бейтаптарда стероиддик-рефрактердик курч трансплантаттын кожоюнга каршы оорусун (SR-aGVHD) дарылоо үчүн аллогендик (донордук) жилик чучугунан алынган мезенхималдык стромалдык клетка (MSC) терапиясы болгон Ryoncil (remestemcel-L-rknd) препаратын бекиткен. Бул Ryoncil препаратын FDA тарабынан бекитилген биринчи MSC (мезенхималдык өзөк клеткасы) терапиясына айлантат.

Ryoncil дени сак адам донорлорунун сөөк чучугунан бөлүнүп алынган MSC камтыйт, алар клеткалардын бир нече башка түрлөрүнөн айырмаланат.  

Стероиддерге чыдамдуу курч транспланттарга каршы оорусу (SR-aGVHD) олуттуу жана кеңири масштабдуу ден-соолукка кесепеттерге алып келиши мүмкүн болгон олуттуу жана өмүргө коркунуч туудурган абал, анын ичинде бир нече органдардын жабыркашы, жашоо сапатынын төмөндөшү жана жабыркагандардын өлүм коркунучу. бейтаптар. Бул аллогендик гемопоэтикалык (кан) сөңгөк клеткаларды трансплантациялоонун (алло-HSCT) татаалдыгы катары пайда болушу мүмкүн.   

Алло-HSCTде пациент өзүнүн өзөк клеткаларын алмаштыруу жана жаңы кан клеткаларын түзүү үчүн дени сак донордон гемопоэтикалык өзөк клеткаларын алат, бул процедура көбүнчө кандын рактын айрым түрлөрүн, кан ооруларын же иммундук системанын бузулушун дарылоонун бир бөлүгү катары жасалат. 

Ryoncilдин бекитилиши SR-aGVHD менен 54 педиатриялык катышуучуларды камтыган көп борборлуу, бир колдуу изилдөөдө анын коопсуздугун жана натыйжалуулугун баалоодон кийин, алло-HSCTтен өткөн. Катышуучулар төрт жума катары менен жумасына эки жолу Ryoncilдин жалпы сегиз венага инфузиясын алышты. Натыйжалуулугун баалоо, биринчи кезекте, Ryoncil баштагандан кийин 28 күн дарылоого жооп ылдамдыгы жана узактыгы боюнча негизделген. 

allo-HSCT кийин SR-aGVHD үчүн дагы бир сыноодо, ал MSCs жана basiliximab айкалышы (трансплантациядан баш тартууну алдын алуу үчүн колдонулган моноклоналдык антитело) жалгыз basiliximab караганда алда канча жакшы толук жооп (CR) курсуна алып келет деп табылган.

Клиникалык сыноолордо мезенхималдык стромалык клеткалардын (MSCs) IV инфузиясы аман калуу үчүн пайда алып келери байкалган. 

*** 

Колдонулган адабияттар:  

1. FDA News Release - FDA стероиддерге чыдамдуу курч Графт-каршы-хост оорусун дарылоо үчүн биринчи мезенхималдык стромдук клетка терапиясын бекитти. 18-жылдын 2024-декабрында жайгаштырылган. Бул даректе жеткиликтүү https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Мезенхималдык стромалык клеткалар плюс базиликсимаб экинчи катардагы терапия катары стероидге туруштук бербеген курч трансплантацияга каршы оорунун жообун жакшыртат: көп борборлуу, рандомизацияланган, көзөмөлгө алынган сыноо. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Курч стероидге туруштук берүүчү трансплант-каршы хост оорусунда iPS клеткасынан алынган мезенхималдык стромалык клеткалардын эки жылдык коопсуздук натыйжалары. Нат Мед 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***