Rezdiffra (resmetirom): FDA боордун майлуу оорусунан улам боордун тырыгынын биринчи дарылоосун бекитти 

Rezdiffra (resmetirom) диета жана көнүгүү менен бирге колдонулуучу орточо жана өркүндөтүлгөн боор тырыктары (фиброз) менен цирроздук эмес алкоголсуз стеатогепатит (NASH) менен ооруган чоң кишилерди дарылоо үчүн АКШнын FDA тарабынан бекитилген.  

Ушул убакка чейин цирроздук эмес алкоголдук эмес стеатогепатит (NASH) менен ооруган жана боорундагы тырыктары байкаларлык бейтаптарда боордун жабыркашын түздөн-түз дарылай турган дары болгон эмес . FDAнын Rezdiffra дарысын бекитүүсү бул бейтаптар үчүн биринчи жолу диета жана көнүгүүлөрдөн тышкары дарылоо ыкмасын камсыз кылат.

NASH алкоголсуз майлуу боор оорусунун өнүгүшүнүн натыйжасы болуп саналат, анда боордун сезгениши убакыттын өтүшү менен боордун тырыктарынын пайда болушуна жана боордун дисфункциясына алып келиши мүмкүн. NASH көбүнчө кан басымынын жогорулашы жана 2-типтеги диабет сыяктуу башка ден соолук көйгөйлөрү менен байланыштуу. Жок дегенде бир эсептөө боюнча, АКШда болжол менен 6-8 миллион адамда орточо жана өнүккөн боор тырыктары бар NASH бар жана бул сандын өсүшү күтүлүүдө.

Rezdiffra - калкан гормонунун рецепторунун жарым-жартылай активатору; боордо Rezdiffra тарабынан бул рецептордун активдештирүү боордун майынын топтолушун азайтат.  

Rezdiffra коопсуздугу жана натыйжалуулугу  

Рездиффранын коопсуздугу жана натыйжалуулугу 54 айлык, рандомизацияланган, кош сокур плацебо-контролдонуучу сыноодо 12-айдагы суррогаттык акыркы чекитти талдоо негизинде бааланган. Суррогаттык акыркы чекит боордун сезгенүүсүнүн жана тырыктардын деңгээлин өлчөдү. Демөөрчү Рездиффранын клиникалык пайдасын текшерүү жана сүрөттөө үчүн бекитүүдөн кийинки изилдөө жүргүзүшү керек, ал ошол эле 54 айлык изилдөөнү аяктоо аркылуу жүргүзүлөт, ал дагы эле уланып жатат. Сыноого катышуу үчүн бейтаптар орточо же өнүккөн боор тырыктары менен NASHтан улам сезгенүүнү көрсөткөн боордун биопсиясын жасашы керек болчу . Сыноодо 888 субъект кокустук түрдө төмөнкүлөрдүн бирин алуу үчүн дайындалган: плацебо (294 субъект); 80 миллиграмм Рездиффра (298 субъект); же 100 миллиграмм Рездиффра (296 субъект); күнүнө бир жолу, ден-соолукка пайдалуу тамактануу жана көнүгүү боюнча консультацияны камтыган NASH үчүн стандарттуу кам көрүүдөн тышкары.

12 айдан кийин боордун биопсиялары көрсөткөндөй, Рездиффра менен дарылангандардын көпчүлүгү плацебо алгандарга салыштырмалуу NASH жоголгонун же боордогу тырыктардын жакшырганын байкашкан. 80 миллиграмм Рездиффра алгандардын 26% дан 27% га чейинкисинде жана 100 миллиграмм Рездиффра алгандардын 24% дан 36% га чейинкисинде NASH жоголгонун жана боордогу тырыктардын начарлаганын байкашкан, ал эми плацебо жана диета жана көнүгүү боюнча кеңеш алгандардын 9% дан 13% га чейинкиси ушул көрсөткүчкө туура келген. Жооптордун диапазону ар кандай патологоанатомдордун көрсөткүчтөрүн чагылдырат. Мындан тышкары, 80 миллиграмм Рездиффра алгандардын 23% ында жана 100 миллиграмм Рездиффра алгандардын 24% дан 28% га чейинкисинде боордогу тырыктардын жакшырганын жана NASH начарлаганын байкашкан, ал эми ар бир патологоанатомдун көрсөткүчтөрүнө жараша плацебо алгандардын 13% дан 15% га чейинкиси ушул көрсөткүчкө туура келген. Бул өзгөрүүлөрдүн бейтаптардын бир бөлүгүндө бир жылдык дарылоодон кийин байкалганы байкалат, анткени оору адатта жай өнүгөт, көпчүлүк бейтаптарда оорунун өрчүшү бир нече жылга же ал тургай ондогон жылдарга созулат.

Rezdiffra терс таасирлери  

Rezdiffra көбүнчө терс таасирлери ич жана жүрөк айлануу кирген. Rezdiffra кээ бир эскертүүлөр жана сактык чаралары менен коштолот, мисалы, дары-дармектен келип чыккан боордун уулуулугу жана өт баштыкчасына байланыштуу терс таасирлер.  

Декомпенсацияланган циррозу бар бейтаптарга Рездиффраны колдонуудан алыс болуу керек. Эгерде бейтаптар Рездиффра менен дарыланып жатканда боордун функциясынын начарлашынын белгилери же симптомдору пайда болсо, Рездиффраны колдонууну токтотушу керек.

Rezdiffra дары менен өз ара аракеттенүү  

Рездиффраны кээ бир башка дарылар менен, атап айтканда, холестеролду төмөндөтүү үчүн статиндер менен бир убакта колдонуу дары-дармектердин өз ара аракеттенүүсүнө алып келиши мүмкүн. Саламаттыкты сактоо провайдерлери Rezdiffra менен бул потенциалдуу маанилүү дары өз ара аракеттенүүлөрү, сунушталган дозасы жана башкаруунун өзгөртүүлөрү жөнүндө кошумча маалымат алуу үчүн рецепт боюнча толук маалыматка кайрылышы керек.  

FDA Рездиффраны тездетилген бекитүү жолу менен бекитти, бул клиникалык пайданы болжолдоо ыктымалдуулугу жогору болгон суррогат же ортоңку клиникалык чекитке негизделген олуттуу ооруларды дарылоочу жана канааттандырылбаган медициналык муктаждыкты канааттандыруучу дары-дармектерди эртерээк бекитүүгө мүмкүндүк берет. Жогоруда айтылган 54 айлык талап кылынган изилдөө Рездиффра менен дарылоонун 54 айынан кийин клиникалык пайданы баалайт.

Rezdiffra бул көрсөткүч үчүн Breakthrough Therapy, Fast Track жана Priority Review белгилерин алды.  

FDA Madrigal Pharmaceuticals компаниясына Rezdiffra дарысын колдонууга уруксат берди.

*** 

Source: 

FDA 2024. Басма сөз билдирүүсү – FDA майлуу боор оорусунан улам боорундагы тырыктары бар бейтаптарды дарылоонун биринчи ыкмасын бекитти. Жарыяланган күнү: 14-март, 2024-жыл. Бул жерден жеткиликтүү: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease

***