Qfitlia (Fitusiran), гемофилияны сиРНКга негизделген жаңы дарылоо FDAнын уруксатын алды. It бир кичинекей интерференциялуу РНК (siRNA) негизделген терапевтик антитромбин (AT) жана кыртыш факторунун жолунун ингибитору (TFPI) сыяктуу табигый антикоагулянттарга тоскоол болот. Ал боордогу AT mRNA менен байланышат жана AT которууну бөгөттөп, антитромбинди азайтат жана тромбин генерациясын жакшыртуу. Бул эки айда бир жолудан баштап тери астына сайма түрүндө жүргүзүлөт. Инъекциялардын дозасы жана жыштыгы максаттуу диапазондо антитромбин активдүүлүгүн камсыз кылган INNOVANCE Antithrombin компанент диагностикасынын жардамы менен жөнгө салынат. Белгиленген доза бекитилген эмес. Жаңы дарылоо бейтаптар үчүн маанилүү, анткени ал башка учурдагы варианттарга караганда азыраак колдонулат.
Qfitlia (fitusiran) АКШда (28-жылдын 2025-мартында) гемофилия А же гемофилия В менен ооруган чоңдордо жана 12 жаштан жогорку балдарда VIII же IX фактор ингибиторлору (нейтралдаштыруучу антителолор) бар же аларсыз кан агуу эпизоддорун алдын алуу же азайтуу үчүн пландуу профилактика үчүн бекитилген. Жаңы дарылоо маанилүү, анткени ал башка колдонулуп жаткан варианттарга караганда азыраак (эки айда бир жолудан баштап) жүргүзүлөт.
Гемофилияда кандын бузулушу уюган факторлордун жетишсиздигинен келип чыгат. Гемофилия А VIII (FVIII) уюган фактордун жетишсиздигинен келип чыгат, ал эми гемофилия В IX фактордун (FIX) төмөн деңгээлинен келип чыгат. Функционалдык фактор XI жетишсиздиги гемофилия С үчүн жооп берет. Бул шарттар жетишпеген фактордун функционалдык ордун коммерциялык түрдө даярдалган уюу факторун же фактор эмес продуктуну инфузиялоо аркылуу дарылайт.
Октоког альфа (Advate), бул VIII уюган фактордун "ДНК технологиясын колдонуу менен генетикалык инженерияланган" версиясы, адатта А гемофилиясын алдын алуу, ошондой эле талап боюнча дарылоо үчүн колдонулат. В гемофилиясына, nonacog alfa (BeneFix) көбүнчө колдонулган IX факторунун инженердик версиясы.
Hympavzi (marstacimab-hncq) АКШда (11-жылдын 2024-октябрында) жана ЕБде (19-жылдын 2024-сентябрында) гемофилия А же гемофилия В менен ооруган адамдарда кан агуу эпизоддорун алдын алуу үчүн жаңы дары катары бекитилген. Бул адамдын моноклоналдык антителосу болуп саналат. жол ингибитору» жана анын антикоагуляциялык активдүүлүгүн төмөндөтөт, ошону менен тромбиндин санын көбөйтөт. Бул гемофилия В үчүн биринчи, факторсуз жана жумасына бир жолу дарылоо.
Дагы бир моноклоналдык антитело, Концизумаб (Альгемо) АКШда (20-жылдын 2024-декабрында) жана ЕБде (16-жылдын 2024-декабрында) гемофилия А менен ооругандардын VIII факторунун ингибиторлору менен же гемофилия В IX факторунун ингибиторлору менен ооругандардын кан агуу эпизоддорун алдын алуу үчүн бекитилген. Кээ бир гемофилия менен ооруган бейтаптар кандын уюшунун бузулушун дарылоо үчүн "уюучу фактордун дары-дармектерин" кабыл алып, антителолор (уюучу фактордун дарыларына каршы) пайда болот. Түзүлгөн антителолор "уюучу факторлордун" таасирин азайтып, алардын эффективдүүлүгүн азайтат. Концизумаб (Альгемо) күн сайын тери астына сайма катары колдонулуп, уюу факторлорун күн сайын сайынуу аркылуу иммундук толеранттуулукту пайда кылуу аркылуу дарыланып келген бул абалды дарылоо үчүн арналган.
mpavzi (marstacimab-hncq) жана Concizumab (Alhemo) моноклоналдык антителолор болуп саналат, ал эми жаңы дарылоо Qfitlia (fitusiran) антитромбин (AT) жана кыртыш себеп жолу ингибитору (TFPI) сыяктуу табигый антикоагулянттарга тоскоол болгон кичинекей кийлигишүүчү РНК (siRNA) негизделген терапия болуп саналат. Ал боордогу AT mRNA менен байланышат жана AT которууну бөгөттөйт, ошону менен антитромбинди азайтат жана тромбиндин генерациясын жакшыртат.
Qfitlia (fitusiran) эки айда бир жолудан баштап тери астына сайма түрүндө жүргүзүлөт.
Инъекциялардын дозасы жана жыштыгы максаттуу диапазондо антитромбин активдүүлүгүн камсыз кылган INNOVANCE Antithrombin компанент диагностикасынын жардамы менен жөнгө салынат. Белгиленген доза бекитилген эмес. Буга карабастан, жаңы дарылоо бейтаптар үчүн маанилүү, анткени ал башка болгон варианттарга караганда азыраак колдонулат.
***
Колдонулган адабияттар:
- FDA News Release - FDA гемофилия А же В үчүн жаңы дарылоону, фактор ингибиторлору менен же аларсыз бекитет. Жарыяланган 28 Март 2025. Жеткиликтүү даректе https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Тектеш макала:
- Концизумаб (Alhemo) гемофилия А же В ингибиторлору менен (29-жылдын 2024-декабры)
- Hympavzi (marstacimab): Гемофилия үчүн жаңы дарылоо (12 October 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}