Концизумаб (коммерциялык аталышы, Альгемо), моноклоналдык антитело 20-жылдын 2024-декабрында FDA тарабынан гемофилия А менен VIII фактор ингибиторлору менен же гемофилия В менен IX фактор ингибиторлору менен ооругандардын кан агуу эпизоддорун алдын алуу үчүн бекитилген. Ал бир нече күн мурун 16-жылдын 2024-декабрында ошол эле көрсөткүчтөр үчүн Европанын Дары-дармек агенттиги (EMA) тарабынан жактырылган.
Кээ бир гемофилия менен ооруган бейтаптар кандын уюшунун бузулушун дарылоо үчүн "уюучу фактордун дары-дармектерин" кабыл алып, антителолор (уюучу фактордун дарыларына каршы) пайда болот. Түзүлгөн антителолор "уюучу факторлордун" таасирин азайтып, алардын эффективдүүлүгүн азайтат. Бул абал учурда уюган факторлорду күн сайын сайып туруу аркылуу иммундук толеранттуулукту жаратат. Concizumab (Alhemo) бекитүү альтернативдүү дарылоо менен мындай бейтаптарды камсыз кылат.
Концизумаб күн сайын тери астына сайма түрүндө киргизилет.
Alhemo бекитүү анын коопсуздугун жана натыйжалуулугун көп улуттуу, көп борборлуу, ачык белгилүү, 3-фазалык клиникалык сыноодо баалоого негизделген. Сыноодо, кандын жылдык көрсөткүчтөрү (ABR) профилактикасы жок топко салыштырмалуу Alhemo менен дарылоо тобу үчүн 86% га кыскарган.
Гемофилияда кандын бузулушу уюган факторлордун жетишсиздигинен келип чыгат. Гемофилия А VIII факторунун жетишсиздигинен келип чыгат, ал эми гемофилия В IX фактордун төмөн деңгээлинен келип чыгат. Функционалдык фактор XI жетишсиздиги гемофилия С үчүн жооп берет. Бул шарттар жетишпеген фактордун функционалдык ордун коммерциялык түрдө даярдалган уюу факторун же фактор эмес продуктуну инфузиялоо аркылуу дарылайт.
Октоког альфа (Advate), бул VIII уюган фактордун "ДНК технологиясын колдонуу менен генетикалык инженерияланган" версиясы, адатта А гемофилиясын алдын алуу, ошондой эле талап боюнча дарылоо үчүн колдонулат. В гемофилиясына, nonacog alfa (BeneFix) көбүнчө колдонулган IX факторунун инженердик версиясы.
Hympavzi (marstacimab-hncq), "ткандык фактор жолунун ингибиторуна" багытталган адамдын моноклоналдык антителосу жакында гемофилия А же гемофилия В бар адамдарда кан агуу эпизоддорун алдын алуу үчүн жаңы дары катары бекитилген.
***
Колдонулган адабияттар:
- FDA ингибиторлору менен гемофилия А же гемофилия В менен ооруган бейтаптар үчүн кан агуу эпизоддорунун жыштыгын алдын алуу же азайтуу үчүн дары-дармекти бекитет. 20-жылдын 2024-декабрында жайгаштырылган. Бул даректе жеткиликтүү https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Альгемо – Концизумаб. жеткиликтүү https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo жана https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Гемофилияны дарылоо. дареги боюнча жеткиликтүү https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Гемофилияны дарылоо. дареги боюнча жеткиликтүү https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Тиешелүү макала
- Hympavzi (marstacimab): Гемофилия үчүн жаңы дарылоо. Илимий европалык. 12-жылдын 2024-октябрында жайгаштырылган. Бул даректе жеткиликтүү http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}